Wat is Crispr-Cas?

Met Crispr-Cas kun je heel gericht knippen in het DNA van een cel. Zo kun je genen verwijderen die ernstige ziektes veroorzaken.

Nu al wordt Crispr-cas gebruikt om defecte genen te verwijderen die ziektes veroorzaken. Stamcelonderzoeker Niels Geijsen zoekt met Crispr-cas naar methodes om de spierziekte van Duchenne te behandelen. Cripsr cas is een fantastische nieuwe methode waarmee we heel gericht in het DNA van een cel kunnen knippen. Wij verzinnen manieren om genetische spierziektes te verhelpen. Wat kunnen we ermee? Met deze zin van drie letterwoorden gaat iets mis bij patiënten met spierdystrofie. Als een letter wegvalt dan ontstaat er een onzin-zin. Wat kunnen we met Crispr-cas om zo’n zin te herstellen? Crispr-cas is een schaartje waarmee we op ene precieze plaats in het genoom een knipje maken. Als we dat hier doen en het gen korter maken, wordt het weer een leesbare zin. Dat is bij de cel net zo. Doordat je ene klein stukje weghaalt functioneert het weer. Wat wij hebben ontdekt is hoe we dat schaartje in de cel kunnen krijgen. Dat schaartje wordt nu in de cel naar binnen gebracht, en maakt daar een knipje om het foutje weg te knippen. Het is heel simpel en duurt ongeveer een half uurtje.